Quanto costa il farmaco Spinraza?

Quanto costa il farmaco Spinraza?

L'alternativa attuale è il trattamento Spinraza, che viene assunto quattro volte all'anno per tutta la vita. Il prezzo di listino è di 750'000 dollari per il primo anno e poi 350'000 per ogni anno seguente. In pratica, circa 4 milioni di dollari per un decennio.

Quanto costa il farmaco anti Sma?

Il principio attivo di questa terapia, l'Onasemnogene Abeparvovec, contiene del materiale genico umano capace di trattare una malattia degenerativa grave come l'atrofia muscolare spinale. Il costo del farmaco si aggira intorno ai due milioni di euro.

Come funziona Spinraza?

Spinraza è un oligonucleotide antisenso (un tipo di materiale genetico) sintetico che consente al gene SMN2 di produrre la proteina a lunghezza completa, in grado di funzionare normalmente. Questo sostituisce la proteina mancante, alleviando così i sintomi della malattia.

Che cosa è la malattia Sma?

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare caratterizzata da una progressiva degenerazione dei motoneuroni, neuroni localizzati nel midollo spinale deputati al controllo dei muscoli e del movimento.

Cosa fa il farmaco Zolgensma?

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare.

Quanto costa lo sviluppo di un farmaco?

Le cifre nello studio del Tufts Center for the Study of Drug Development. Lo sviluppo di un farmaco costa oggi 2,5 miliardi di dollari sfiorando a volte quasi i 3: è quanto emerge da uno studio del Tufts Center for the Study of Drug Development (Usa).

Che malattia è la SMA 1?

L'atrofia muscolare spinale (Sma) è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La Sma colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile.

How much does Spinraza cost?

• Biogen's ( BIIB) new medication Spinraza, which treats a rare spinal disorder in children and adults called spinal muscular atrophy (SMA), will carry a price tag of $750,000 for the first year of treatment, with subsequent annual treatments dropping to $375,000 per year per patient.

How much is Spinraza?

• Although the drug’s approval is welcome news, major concerns are being voiced regarding its price and insurance coverage in the U.S. Biogen is reported to have put the list price of Spinraza at $125,000 per vial, meaning that the first year of treatment could cost between $625,000 to $750,000 (five or six injections).

What is the most expensive drug?

• The most expensive drug in the U.S. is Soliris, from Alexion (ALXN). It costs $409,500 a year, and treats a rare disorder in which the immune system destroys red blood cells at night. Many of the most expensive drugs -- such as Soliris -- treat rare diseases that only a few hundred people suffer from. Those drugs aren't the real problem.

What is Spinraza therapy?

• The U.S. Food and Drug Administration today approved Spinraza (nusinersen), the first drug approved to treat children and adults with spinal muscular atrophy (SMA), a rare and often fatal genetic disease affecting muscle strength and movement. Spinraza is an injection administered into the fluid surrounding the spinal cord.